Miksi eläinmalleilla on väliä NARS1-tutkimuksessa
Hedelmäkärpäsistä hiiriin, ja mitä tämä todella tarkoittaa
Olet ehkä nähnyt meidän puhuvan hiirimalleista ja viime aikoina hedelmäkärpästutkimuksesta.
Pinnalla se voi tuntua melko pois todellisesta elämästä.
Miksi lentää? Miksi hiiret? Entä miten tämä oikeasti auttaa lapsiamme?
Se on oikeudenmukainen kysymys.
Koska ennen kuin mitään hoitoa voidaan edes harkita ihmisille, tutkijoiden on ymmärrettävä, mitä kehossa tapahtuu, ja testattava, voiko mikään muuttaa sitä turvallisesti.
Siellä nämä mallit tulevat.
Mitä hedelmäkärpäset (Drosophila Melanogaster) voivat kertoa meille NARS1: stä?
Osana tutkimusohjelmaamme rahoitimme 25 000 dollarin apurahan tohtori Farzeneh Lartille NARS1:n tutkimiseen hedelmäkärpäsmalleilla.
Se saattaa kuulostaa odottamattomalta, mutta hedelmäkärpäsiä käytetään laajalti neurologisessa tutkimuksessa. Heillä on tärkeitä biologisia prosesseja ihmisten kanssa, erityisesti aivosolujen kehittymisessä ja toiminnassa. Ne ovat myös nopeita tutkia ja helpompia muunnella geneettisesti, mikä tarkoittaa, että tutkijat voivat tutkia geneettisiä muutoksia paljon nopeammin.
NARS1-tutkimuksessa tämä antaa tutkijoille mahdollisuuden:
Mittaa kohtausten aktiivisuus
Tarkkaile, miten kohtaukset vaikuttavat kehoon ja toipumiseen
Opiskele liikettä ja käyttäytymistä
Ymmärrä, kuinka geneettiset variantit vaikuttavat aivojen ja kehon toimintoihin
Tämä tutkimusvaihe auttaa vastaamaan joihinkin tärkeimpiin varhaisiin kysymyksiin:
Mikä menee pieleen?
Miksi näitä oireita tapahtuu?
Se antaa tutkijoille suunnan, joka osoittaa, mihin biologisiin reitteihin vaikuttaa ja missä mahdollisten hoitojen on ehkä toimittava tai mitä oireita voidaan parantaa tai ratkaista.
Hiiren (Mus Musculus) malli: avainaskel eteenpäin
Tämän rinnalla olemme myös saavuttaneet tärkeän virstanpylvään hiirimallitutkimuksessamme.
Kumppanuutemme kautta Jacksonin laboratorioyksi NARS1-hiirimalleistamme on nyt siirtynyt vaiheen 2 jalostukseen.
Tämä tarkoittaa, että tutkijat tuottavat nyt hiiriä, joissa on kaksi NARS1-varianttia, jolloin he voivat tutkia tilaa koko elävässä järjestelmässä. Ja tässä asiat alkavat yhdistyä.
Vaikka kärpäset auttavat meitä ymmärtämään biologiaa varhaisessa vaiheessa, hiirimallien avulla tutkijat voivat nähdä, kuinka tämä biologia toimii aivojen ja kehon poikki ajan myötä nisäkkäillä, mikä muistuttaa enemmän kehomme järjestelmiä..
He voivat:
Seuraa, miten ehto kehittyy
Tutki oireita, kuten kohtauksia, liikettä ja käyttäytymistä monimutkaisessa järjestelmässä
Tutki, voisivatko hoidot vaikuttaa merkittävästi
Seuraava askel on elinkelpoisuus, hiirten on elettävä tarpeeksi kauan, jotta tutkijat voivat tarkkailla ja mitata oikein, mitä tapahtuu. Hiirten fenotyypitys tai oireiden tarkkailu voi kestää 6 kuukaudesta vuoteen, jotta saadaan riittävästi tietoa riittävässä määrin yksittäisillä hiirillä johdonmukaisuuden osoittamiseksi.
Onnistuessaan tämä avaa oven terapeuttiselle testaukselle, erityisesti geneettiselle terapialle, joka vaatii lisätietoja ennen käyttöä ihmisissä.
Miksi molemmat mallit ovat tärkeitä
Nämä mallit eivät korvaa toisiaan, ne toimivat yhdessä.
Hedelmäkärpäset auta tutkijoita liikkumaan nopeasti ja ymmärtämään perusasiat
Hiirimallit salli näiden löydösten testaaminen tavalla, joka on paljon lähempänä ihmiskehoa
Se on vaiheittainen prosessi:
Biologian →-testauksen ymmärtäminen elävässä järjestelmässä → tutkimassa hoitoja
Tämän ympärillä ei ole oikotietä.
Mitä tämä tarkoittaa perheille
Tämä ei tarkoita, että hoito olisi valmis. Eikä se tarkoita, että kliininen tutkimus olisi aivan nurkan takana. Mutta se tarkoittaa jotain tärkeää:
Rakennamme perustukset kunnolla.
Tutkijoilla on nyt työkalut:
Ymmärrä NARS1 paljon yksityiskohtaisemmin
Tutki, miten se kehittyy ajan myötä
Aloita tutkiminen, mikä voisi muuttaa tuota biologiaa
Jokainen tällainen askel vähentää epävarmuutta ja vie tutkimusta eteenpäin mielekkäällä tavalla.
Tutkimusten taustalla oleva todellisuus
Tällainen työ on monimutkaista, ja se on kallista.
Yhden hiirimallin luominen voi maksaa noin 45 000 dollaria per geneettinen variantti
Yksityiskohtainen testaus (fenotyypitys) voi vaihdella 100 000-250 000 dollaria, riippuen tutkimuksen syvyydestä
Se on merkittävä sijoitus. Mutta se tekee myös tutkimuksen seuraavan vaiheen mahdolliseksi.
Ilman näitä malleja emme yksinkertaisesti pystyisi testaamaan hoitoja turvallisesti tai ymmärtämään, onko niillä todellista potentiaalia.
Missä varainhankinta sopii
Kaikki, mitä olemme jakaneet täällä hedelmäkärpästen tutkimuksesta hiirimalleihin, on mahdollista vain rahoituksen vuoksi - olipa kyseessä sitten antelias lahjoituksesi tai apurahasi.
Se ei ole aina näkyvin osa matkaa. Mutta se on yksi tärkeimmistä. Koska näin tapahtuu edistystä.